临床研究

2021年10月18日，Vertex制药公司宣布，一名严重的1型糖尿病患者在接受其名为 VX-880 的干细胞来源的完全分化的胰岛细胞替代疗法后，实现了胰岛细胞功能的“稳健恢复”，这些恢复的胰岛细胞可以让患者调节胰岛素甚至自己产生胰岛素，每天的胰岛素使用量减少91%，血糖控制得到显著改善。

患者在参加这临床试验期间，接受了目标剂量一半的 VX-880 单次肝门静脉输注以及免疫抑制治疗。接受治疗后，该患者实现了胰岛细胞功能的“稳健恢复”，这些恢复的胰岛细胞可以让患者调节胰岛素甚至自己产生胰岛素，每天的胰岛素使用量减少91%，血糖控制得到显著改善。 该疗法的安全性与典型的免疫抑制剂治疗相似，且没有报告与治疗相关的严重副作用。

在日本，每年大约有5000人遭受脊髓损伤，而患有某种脊髓相关损伤的人数估计超过10万人。对此，日本厚生省批准世界首例使用iPSC治疗脊髓损伤的试验，使得这项研究有望于造福这些患者。近日，日本庆应义塾大学宣布已经成功将iPSC移植到一名脊髓损伤患者的脊髓中，这是首个相关人体临床试验。

据悉，研究团队已通过手术将超过200万个iPSC来源的神经干细胞移植到脊髓损伤患者的脊髓中。项目负责人庆应义塾大学中村雅也教授表示，这绝对是干细胞治疗的一大步。这项研究的主要目标是确定移植方法的安全性。中村雅也团队表示，本次干细胞治疗脊髓损伤的试验将重点关注在14-28天内脊髓损伤的人。在此之前的2018年，京都大学的研究人员已经用iPS细胞来治疗帕金森病，患者的大脑左侧被注入了240万个iPS细胞，患者术后情况稳定。

干细胞疗法是当今医学研究最前沿也是最热门的方向之一。目前，大多数干细胞产品还处于早期研究阶段，其安全性和有效性仍需要在临床试验中进行测试。干细胞领域的研究和临床试验虽然很多，但被批准上市的干细胞疗法或产品却不多。

2021年11月4日，加州大学欧文分校的 Leigh Turner 教授在 Cell Stem Cell  期刊发表了题为：The American stem cell sell in 2021: U.S. businesses selling unlicensed and unproven stem cell interventions 的文章。描述了2021年美国商业化的干细胞市场现状。

（一）干细胞来源

（1）最常宣传的细胞来源是自体干细胞，671家是销售自体骨髓干细胞，437家企业是销售自体脂肪干细胞，42家是销售自体外周血干细胞，有7家企业是销售自体脂肪或骨髓干细胞。

（2）同种异体干细胞宣传的也不少，350家企业是销售脐带血或组织干细胞，260家企业是销售羊膜干细胞，47家企业是销售胎盘干细胞。

（3）在1480家企业中，有595家在销售间充质干细胞产品。

（4）干细胞外泌体受到了关注，有99家企业销售干细胞外泌体。

（二）治疗疾病类型

（1）最常宣称的是干细胞疗法可以减轻疼痛。有1262家声称可以治疗疼痛。其次是骨科疾病，有689家企业声称可以治疗骨科疾病，有339家声称可以治疗运动损伤。

（2）有134家声称可以治疗神经系统疾病，122家治疗免疫系统疾病，95家治疗肺部和呼吸系统疾病，94家治疗勃起功能障碍和性病，88家治疗皮肤状况和伤口，86家治疗心血管疾病。54家治疗糖尿病，39家治疗泌尿系统疾病，36家治疗脊髓损伤或瘫痪，29家治疗视力丧失或损伤。23家治疗自闭症和脑瘫等，37家治疗阿尔兹海默症。

（3）除了疾病，有123家针对美容，109家针对脱发，89家针对衰老。

（三）市场价格

在1480家企业中，只有56家明码标价。最低的1200美元，最高的28,000美元，平均为5118美元，价格中值为4000美元。对于大多数患者来说，这些干细胞治疗是自费。

结论：2016年，美国只有351家企业570家诊所销售未经批准的干细胞治疗产品。2021年，这一数字增长了4倍多。美国也是干细胞乱象，请别只笑话中国！