接受治疗后的陈先生精神状态显著好转。

39岁的陈先生是邵阳市绥宁县人，有乙肝病史近16年。今年4月，他因乏力、腹胀、胃口极差、全身皮肤及眼部巩膜重度黄染、尿黄等症状，被诊断为“慢加急性肝衰竭”，合并有“原发性胆汁性胆管炎”，病情危重。陈先生在5月26日、29日接受了两次人胚胎干细胞诱导分化的肝细胞制剂治疗后，肝功能中的总胆红素值从最高592.2umol/L，下降到143.4umol/L；凝血功能从严重受损时的PTA低至35.2%、INR值高达2.03，恢复为PTA56.9%、INR1.36；终末期肝病指数MELD评分及肝硬化指数Child-Pugh评分等都有显著改善。陈先生精神状态良好，饮食、起居恢复到常人状态。

据悉，我国是肝病大国，每年终末期肝病新增数量超过600万例。肝衰竭是多种因素引起的严重肝脏损害，病程短、发病急，如果缺乏有效治疗，患者或在8-26周内迅速发展到死亡。原位肝移植仍是目前最有效的治疗方法，但肝源十分匮乏。

2022年4月13日，由湘雅医院感染科与人类干细胞国家工程中心合作的“利用人胚胎干细胞诱导分化的肝细胞治疗急性/慢加急性肝衰竭的安全性临床研究”项目宣告正式启动，这也是国际首个人胚胎干细胞来源肝细胞治疗肝衰的临床研究。

人类干细胞国家工程研究中心主任卢光琇教授介绍，用于治疗陈先生的细胞制剂，来源于人胚胎干细胞。这是一种来自受精5-6天胚胎的内细胞团，又被称为神奇的“万能细胞”，能在体外无限扩增，并被诱导分化为人类机体几乎所有的细胞类型，也包括肝细胞在内，因此可为治疗终末期肝病的提供稳定、充足的细胞来源。移植后的肝细胞，可发挥功能替代作用支持肝组织修复，改善凝血功能，还可以分泌多种细胞因子，促进肝细胞增殖；同时发挥免疫调节作用，从多方面协助修复肝脏。

此前的临床前有效性研究已证明，肝脏细胞制剂能显著提高肝衰动物模型的存活率——与对照组仅6.67%的生存率相比，治疗组生存率大幅提升到了68.89%，同时肝功能和凝血功能得到改善，起到了保护肝脏并促进肝脏细胞再生的作用。

负责该临床研究的湘雅医院感染科主任黄燕教授介绍，该临床研究经国家卫健委备案，完成了临床研究注册（注册号ChiCTR2100052988），从2022年5月起招募10名患者，随访时间1年。除陈先生外，第二例患者已于7月18日开展治疗，目前无不良反应，消化道症状减轻，凝血功能及肝功能显著改善，即将出院。

目前，全世界尚无胚胎干细胞相关细胞制剂上市。人类干细胞国家工程研究中心将加快推进人胚胎干细胞衍生的肝细胞治疗肝衰的新药申报进程，有望给各种原因导致的急性肝功能衰竭患者带来帮助。